核心要点
周五，百奥明公布 Ⅲ 期临床试验的五年随访数据，试验药物为 Pombiliti 联合 Opfolda ，用于治疗晚发型庞贝病（LOPD）。
数据显示 ，该组合疗法能够帮助成人患者在连续五年用药过程中维持步行距离，长期来看呼吸功能也保持相对稳定；本次分析未识别出新的安全警示信号。
百奥明于 2025 年 12 月收购了销售这套组合疗法的阿米库斯治疗公司（Amicus Therapeutics） ，借此扩大自身在罕见代谢病领域的布局 。
本次分析共纳入 82 名受试者 ，其中包含既往未接受酶替代治疗的初治患者，以及入组前已经使用酶替代疗法的经治患者 。
晚发型庞贝病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病 ，病情可较为严重 ，全身肌肉会出现进行性、随时间不断加重的肌无力，不少患者的呼吸控制肌肉也会受到损伤。
该研究结果已于日本举办的第 31 届世界肌肉学会年会上对外公布 。
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